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百萬抗癌藥又來了?全國首個白血病CAR-T藥物上市,已有患者緩解
2023/11/13

百萬一針的抗癌神藥,又又又來了?

11月8日,一款名為 納基奧侖賽注射液 的CAR-T細胞療法產品正式獲得國家藥監局的批準上市,適應癥為 復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)成人患者

這是我國首個上市針對白血病治療的CAR-T藥物,而且是純國產,具有中國全自主知識產權。近年我國已經上市好幾款針對淋巴瘤的CAR-T藥物,價格都在百萬以上,恐怕這次獲批的新藥也不會便宜多少。

那麼藥效是否能對得上高昂的藥價呢?

目前復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)缺乏有效治療手段,大部分患者的預后都非常差。而臨床實驗數據顯示,39位接受新藥治療的患者, 總體客觀緩解率為82.1%。 3個月時仍處于緩解的患者,約8成的患者在一年內仍在緩解。

CAR-T到底是啥?為啥國內國外都在熱捧?咱們一起來回顧國內首例CAR-T治療的患者,看看CAR-T是如何在國內掀起狂潮的。

一、國內首例CAR-T治療患者,最后怎樣了?

CAR-T細胞療法有一個比較拗口的中文名字,叫做 嵌合抗原受體T細胞療法 。通俗一點來說,就是提取患者身體血液中的T細胞,然后在體外進行基因改造,給它裝上能精準識別癌細胞的「導航」。

之后再進行增殖,增加其數量后,最后回輸到患者的體內。這樣患者的身體就有 一大批能精準殺死癌細胞的CAR-T細胞 ,能夠激發出人體的免疫力,持續高效殺死癌細胞。

2021年6月,中國首個CAR-T療法產品上市,引起了巨大的轟動, 價格120萬元一針 ,純自費。

上市之后,上海的陳阿姨成為了國內首位用藥的淋巴瘤患者,在經歷復發以及多種治療方式都不適用于她之后,她選擇了CAR-T細胞治療法,

僅僅用藥2個月,就達到了腫瘤完全緩解的狀態

而高昂的價格加上優越的療效,讓CAR-T成為了網紅,有了「抗癌神藥」的稱謂。

二、CAR-T療法新突破:可治療所有血液癌癥

近年來,關于CAR-T療法的更多作用不斷被挖掘,尤其是在血液腫瘤領域取得了很大的突破。

目前上市的CAR-T藥物,適應癥都比較有限,都是針對每個癌種單獨設計的。2023年9月,賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院率先提出要研發一種通用型CAR-T, 能夠治療所有類型的血液腫瘤

新型通用型CAR-T選擇了幾乎在所有類型的血液腫瘤中都高表達的靶向的抗原——CD45,同時通過基因編輯,對CAR-T細胞和造血干細胞進行基因修飾,使得回輸后的CAR-T細胞能夠精準殺死具有高表達CD45的血癌細胞,同時也不會對改造后的血液干細胞「痛下毒手」

目前這一療法在動物實驗上已經取得了成功,回輸僅三周白血病癌細胞就被清除了,2個月后,動物體內仍然能檢測得到CAR-T細胞。

當然,大家對CAR-T療法的期望不僅限于癌癥,關于CAR-T療法的治療領域也在不斷擴大。

1、自身免疫疾病和炎癥性疾病

《柳葉刀》、《新英格蘭醫學雜志》、《Nature》等多項臨床前研究顯示,CAR-T已經能夠成功治療 系統性紅斑狼瘡、抗合成酶抗體綜合征重癥肌無力哮喘、1型糖尿病等 自身免疫疾病。

2、心臟病

《Science》上的一項小鼠實驗,成功通過CAR-T療法,恢復了心力衰竭的小鼠心臟功能。

3、衰老相關疾病

國外的研究顯示,GPNMB是內皮細胞的一個衰老抗原,針對其開發抗體,可以改善小鼠的衰老并延長壽命,其非常適合成為

治療衰老及衰老相關疾病 的CAR-T療法的潛在靶點。

以上的應用還處于美好的設想之中,雖然CAR-T看上去是個「多面手」,但是價格讓能用上的人少之又少。

三、最低百萬一針的CAR-T療法,為什麼這麼貴?

加上本月新獲批的CAR-T藥物,全球一共有10款CAR-T藥物獲批上市,其中國外7款,國內有4款(其中一款為國外產品技術嫁接)。

這些藥物的價格統統在百萬以上, 總體處于37.3萬美元~47.5萬美元的區間 ,換算成人民幣,一次治療的費用都超過240萬,甚至能達到300萬。

CAR-T價格貴,原因主要在于 其獨特的定制化生產方式

每個藥物都要從患者的身上提取T細胞,而且只能用于患者本人。所以藥物的生產、運營、物流等成本,基本上只能患者自己承擔。

那麼危害有沒有可能實現降價呢?有!大家看看下面的方式,你支持哪種?

1、技術創新

降低生產成本,使用國產材料替代,有專家預測, 國產的CAR-T將來有望降到10萬元以下 。實現技術升級,研發通用型CAR-T,從健康的供體上提取T細胞,制備成CAR-T后可供多位患者使用。

2、保險

CAR-T藥物曾經多次進入醫保初審名單,但是超出醫保基金承受能力,最終都沒有成功進入醫保, 不過有一些商業險已經將CAR-T納入保險范圍

3、創新支付方式

按照療效付費,如果藥物真的實現患者臨床治愈了,那麼就全額支付藥物費用,如果藥物沒效果, 企業可以保留部分藥物成本費用,然后返回患者一些費用

以CAR-T為代表的細胞療法,在未來一定會非常火熱,我們也能看到越來越多的相關藥物上市,但是也希望癌癥患者理性看待,沒有能100%治愈癌癥的神藥,避免人財兩空。


參考資料:[1]《百萬一針的CAR-T療法,貴在哪?能降價嗎?》.澎湃新聞.2021-10-28[2]《國內首例使用CAR-T細胞療法患者已出院,120萬「天價神藥」究竟值不值?》.生物探索.2021-09-08[3]《Nature:超越癌癥,CAR-T細胞療法的無限潛力》.生物世界.2023-09-03

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