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奇跡!漸凍人蔡磊被判「死刑」后,砸錢做出國產特效藥,臨床成功
2023/11/16

「我希望能夠安樂死!」

「網上天天說漸凍癥被治愈了,那都是假的!我們至少被騙了100億,反反復復地被騙」

「我可以完全地接受死亡了」

患上漸凍人癥的第四年,京東副總裁蔡磊已經完全絕望,開始給自己安排身后事,就在此時,身體的一個變化讓他大為震驚:自己推動研發的藥,居然一個接一個地起了效果。

沒有人敢相信的醫學奇跡,誕生了。

一、原京東副總裁蔡磊患上漸凍絕癥,砸千萬求生

2018年以前,蔡磊在商界冉冉升起,是年輕有為、萬眾矚目的業界精英。

他是天生的工作狂,除了休息就是上班,沒時間約會談戀愛,最愛跟人「拼命」。

他曾用45天做出對手10個月才能完成的事,成功開出中國第一張電子發票,并放出豪言:

不要跟我拼命,因為我不要命,只要你還要命,你就輸了。

沒想到,上天諷刺地給蔡磊開了一個玩笑:他贏了對手,卻輸了自己。

在2018年8月,蔡磊就發現自己的左胳膊肌肉總是不由自主跳動。習慣「不要命」的他,當然不會放在心上。就算肌肉跳動越來越嚴重,他也足足拖了半年,才到醫院檢查。

神經科的醫生聽完他的病情自述之后,立刻安排了最全面的檢查。醫生拿著報告,臉色凝重,卻沒有任何結論。

光檢查費就花了1萬多,蔡磊以為自己被醫院坑了,再加上沒時間,于是就拒絕了醫生的住院治療要求。

但住院省是省了,那種詭異的肌肉跳動卻不再消失,蔡磊因此跑遍了北京各大醫院,愣是沒問出個所以然。

直到2019年9月,一個醫生終于給了他確定的答案。不幸的是,這個醫生是國內最權威的漸凍癥研究專家樊東升。

蔡磊的第一反應是: 「怎麼可能?我要得這個病不就死了嗎?」

患上漸凍癥的機率,10萬人中都找不到2個,一次彩票都沒中過的蔡磊,莫名其妙地就招惹上了病魔。

那一天,他猶如行尸走肉。

最愛跟人比「快」的他,不得不面臨人生被徹底「凍住」的命運。

這時的他,事業如日中天,結婚才一年多,剛剛成了父親……

二、漸凍癥有多可怕?患者變成「蠟燭」,無藥可救

如果告訴你——

漸凍癥是「世界五大絕癥之首」,是有史以來最難的絕癥。目前世界上已有1000多萬人死于漸凍癥。人類花了200多年,才研發出一款特效藥,連病因都沒有發現,而這款特效藥只能延長患者兩三個月的壽命。

你體會到的只是漸凍癥的絕望,無法體會到漸凍癥的殘酷。

患病的第四年,蔡磊雙手癱瘓,無法控制,只能任由它垂著,垂久了發疼,他需要助理幫忙,才能把手放進口袋里。

他看著外面開車、騎行的人, 甚至是想撓癢癢就能撓的人 ,都覺得他們仿佛有超能力一般,羨慕得不得了。

將來的日子更加可怕, 不能張嘴、不能呼吸、不能排泄…… 一切都要靠外力幫助,胃管注射食物維持生命、喉嚨上切口子接入機器呼吸、排泄物則要靠別人摳出來……

漸凍癥就像一把邪火,一點點地把人體融化,最后「爛成一攤泥」,迎接死亡。

許多人活到不能呼吸這一步,就一心求死,因為一旦進入氣切,就意味著徹底失去行動自由,24小時都要跟呼吸機緊緊連在一起。

曾有一個小伙子,已經在窒息邊緣,死活不肯接受氣切。家人無奈之下找到蔡磊,蔡磊只是說了幾句話,小伙子便同意進ICU。

蔡磊說的是: 我在研發藥物,能救你的命。

三、「如果全世界的漸凍癥研究是100步,蔡磊一個人走了80步」

一開始,蔡磊只是不甘心等待死亡的到來,他這輩子最受不了的,就是等待。

攻克漸凍癥的難點之一,就是病例不足,藥物驗證難以開展。蔡磊干互聯網起家,召集人群的能力沒話說。

于是他建立「漸愈互助之家」,把可供研究的樣本數量整整翻了一番, 一個全世界最大漸凍癥患者科研平台就這樣誕生了。

本來蔡磊覺得自己能力有限,只打算做到這一步。可在逐漸了解漸凍癥的過程中,他接觸到資深的醫生和前沿研究,發現漸凍癥的治療之所以進程緩慢,跟資源的缺乏有很大關系。

他突然想到,如果自己能夠把各個環節的資源搭通,漸凍癥藥物研發不就可以加速?

蔡磊馬上創建公司,一邊找病友登記數據,一邊找朋友開始融資。

然而,很多病友以為蔡磊是騙子,把他拉黑;投資人則對他的設想不屑一顧,不是嘲笑他,就是讓他走。 甚至有人「施舍」給他500萬,叫他不要再瞎折騰。

蔡磊無奈之下, 自己率先投入上千萬 ,又一遍遍地給投資人們算賬:

很多家庭都會傾家蕩產給漸凍者治病,假設每個家庭出100萬,就算只有10萬個家庭肯出錢,加起來也有1000億資金投入到新藥的研發中。

而如今,中國每年新增的漸凍癥患者越來越多, 死亡率卻比日本、香港都要高 ,市場需求跟社會價值都比想象中的大。

除了錢,還需要人。

蔡磊一家家去拜訪藥企,一個個找遍全世界頂尖的科學家,把他們拉到一起,說服他們投入到這個事業里。

沒有人相信他能成功。美國的病友告訴他,(這事)只有外星人能辦到。身邊的人希望他能用剩下的時間陪伴家人,少做這些無用功。

蔡磊一個也沒接受,他瘋狂地推進研究80多條研究管線,不斷地迎接失敗。

他甚至計劃好了,病逝之后繼續為這項事業做貢獻—— 把自己鮮活的腦組織和脊髓組織捐獻出去,供醫院研究使用。

蔡磊說是「為了救自己」,但是他的妻子跟主治醫生都清楚,他為了這項事業, 提早地消耗了自己所剩不多的生命。

如果不是這種「自盡型工作」,蔡磊或許能活10年之久,但他如今依舊每天高強度工作16個小時,在短短的時間里,病情便惡化到雙手癱瘓的程度。

在蔡磊的努力下,漸凍癥藥物研發加速了20-50倍;

國家腦庫建設10年,收到了第一例罕見病人大腦標本,是由蔡磊促成捐獻的。

近1000名病人在蔡磊團隊的努力下,簽署了遺體和腦脊髓器官組織捐贈協議。

甚至由于蔡磊的推動, 藥物研發也將惠及到阿爾茲海默癥和帕金森癥。

在藥物研發線不斷因失敗而砍掉,藥物不斷因無效而舍棄后,命運的光似乎照到了蔡磊頭上。

就在近期,蔡磊親口證實:

「這是我過去4年來第一次用藥有效」。

在用藥的第二天,蔡磊覺得腿部力量得到改善,而且維持了好幾天,走路穩多了。

沒有人敢相信的奇跡,好像誕生了。

四、國內首例AAV基因治療成功,20萬漸凍癥患者迎來希望

一聽蔡磊用藥有效,很多漸凍癥患者紛紛前來求藥。

把自己當成小白鼠的蔡磊暫時還不愿透露,他深知研發一款新藥的艱難之處。未經充分驗證的藥物不能隨便拿來治病,初步看到效果,也不代表長期有效。

但還有一個令人開心的消息, 另一款由蔡磊推動的漸凍癥國產特效藥,最近也在臨床上取得了成功。

媒體報道,一款以腺相關病毒(AAV)為載體、采用靶點SG001的基因治療藥物——SNUG01,成功應用在了一位漸凍癥患者身上。患者發病超過了兩年,病情進展非常快,國內國外都沒有有效的藥物。

在接受治療后,患者的病情很快得到了控制,沒有明顯的不良反應。 3個月后隨訪,患者的肌電圖結果、肌萎縮側索硬化評分等指標均也都得到了改善。這也是國內首例漸凍癥AAV基因治療。

什麼是 AAV基因療法 ?可能很多人都是第一次聽說。

它的概念起源于二十世紀七十年代,將正常的外源基因引入靶細胞中,以糾正或補償由缺陷或異常基因引起的疾病。通俗地說,就是改變患者體內的基因表達,從而恢復細胞的正常功能,治愈疾病。

而基因治療遞送載體又分為病毒載體和非病毒載體,目前70%的基因治療都是使用病毒載體。

病毒載體可劃分為腺病毒載體、腺相關病毒載體、慢病毒載體和逆轉錄病毒載體,而AAV基因療法就是使用腺相關病毒載體(Adeno-associated virus,AAV)的基因治療。

腺相關病毒(AAV)是一種屬于細小病毒科依賴于細小病毒屬的缺陷型病毒。與其它病毒相比,AAV本身并沒有致病性,因此被廣泛應用于基因治療中,具有高度安全性和低免疫原性的特點。

有專家分析,是蔡磊的努力,讓這個藥物的研發加速了20倍。

五、一針或超千萬,不打活不過5年

基因治療安全高效,但也價格昂貴。

目前國內并沒有AAV基因療法的產品正式獲批上市,國外已經有幾款上市,大部分都超過千萬元,其中就包括:

1、Hemgenix:350萬美元

2023年2月,Hemgenix在歐盟獲批上市,一舉刷新了最昂貴的藥物世界紀錄,它的售價高達350萬美元,主要用于血友病成年人患者。

2、Elevidys:320萬美元

2023年6月,美國FDA批準Elevidys上市,這也是全球首個治療杜氏肌營養不良癥(DMD)的一次性基因療法,定價為320萬美元。

3、Roctavian:290萬美元

2023年6月,Roctavian在美國獲批上市,用于治療嚴重血友病A患者,初步的定價高達290萬美元。

4、 Zolgensma:212.5萬美元

22年,Zolgensma的臨床試驗在國內獲批引起了網絡熱議,因為在國外,Zolgensma的價格高達212.5萬美元,而它同樣也是針對罕見病脊髓性肌萎縮。

為啥AAV基因療法都這麼昂貴?首先作為新藥新技術,AAV基因療法的產品都投入了大量的研發成本、生產成本,最終需要患者來買單。而AAV基因療法大部分針對的都是罕見病,患者數量越少,每位患者需要分攤的價格也就越高。

但昂貴不會是永遠的必然。

事實上,蔡磊目前為止奮斗的事業,就是一個推動漸凍癥藥物從無到有,從有到多的過程。

在這個過程中,漸凍癥的治療一定是朝著更容易、更實惠的方向發展而去。

另外, 蔡磊還成立了一個永久續存的信托基金 ,以便在他去世之后,財富還能幫助到更多的漸凍癥患者。

在此之前,醫生曾經警告過他,如果他還繼續硬撐著工作,那他「活不過5年」。

如今來到患病的第4年,蔡磊非但沒有收斂,而且「變本加厲」,他的愿望, 從「多活一天是一天」變成「死前多救50萬人」。

財務出身的他,自以為「精明」地算了一筆賬:

假如我原本能活7年,最后活5年, 犧牲了2年的壽命,卻換來藥物研發進程縮短10年。 現在重大神經退行性疾病大約1000萬人,能救下1/10的話,也有100萬人。

漸凍癥患者隨時會死于各種離奇的意外,呼吸機被寵物扯斷,死;被人翻身后沒有翻回去,死;跌倒沒有手護著,死……

蔡磊試過卡了一口痰,差點死去。

他現在雙手癱瘓,聲音嚴重變形,脖子撐不起腦袋,開始坐輪椅,接下來會發生什麼,誰也不知道。

但正如他所說的,所有人都相信,漸凍癥的研究,一定會不斷地有新的突破。

參考資料:[1] 蔡磊. 相信[M]. 中信出版社, 2023.[2] 趙語涵. 「漸凍癥」患者試用京產新藥,用藥情況穩定,部分關鍵性指標有改善[N]. 北京晚報, 2023-09-18.[3]陳平,張利娟,李娜.腺相關病毒載體的研究進展[J].中國生物制品學雜志,2022,35(04):500-507.[4]吳斯旻. 涉及2000萬患者 罕見病用藥「可及、有保」現狀究竟如何[N]. 第一財經日報,2023-04-28(A07).[5]前京東副總裁蔡磊,最新發生:正在準備后事,但斗志不減.一條,2023-09-13

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