「我希望能夠安樂死！」
「網上天天說漸凍癥被治愈了，那都是假的！我們至少被騙了100億，反反復復地被騙」
「我可以完全地接受死亡了」
患上漸凍人癥的第四年，京東副總裁蔡磊已經完全絕望，開始給自己安排身后事，就在此時，身體的一個變化讓他大為震驚：自己推動研發的藥，居然一個接一個地起了效果。
沒有人敢相信的醫學奇跡，誕生了。
2018年以前，蔡磊在商界冉冉升起，是年輕有為、萬眾矚目的業界精英。
他是天生的工作狂，除了休息就是上班，沒時間約會談戀愛，最愛跟人「拼命」。
他曾用45天做出對手10個月才能完成的事，成功開出中國第一張電子發票，并放出豪言：
不要跟我拼命，因為我不要命，只要你還要命，你就輸了。
沒想到，上天諷刺地給蔡磊開了一個玩笑：他贏了對手，卻輸了自己。
在2018年8月，蔡磊就發現自己的左胳膊肌肉總是不由自主跳動。習慣「不要命」的他，當然不會放在心上。就算肌肉跳動越來越嚴重，他也足足拖了半年，才到醫院檢查。
神經科的醫生聽完他的病情自述之后，立刻安排了最全面的檢查。醫生拿著報告，臉色凝重，卻沒有任何結論。
光檢查費就花了1萬多，蔡磊以為自己被醫院坑了，再加上沒時間，于是就拒絕了醫生的住院治療要求。
但住院省是省了，那種詭異的肌肉跳動卻不再消失，蔡磊因此跑遍了北京各大醫院，愣是沒問出個所以然。
直到2019年9月，一個醫生終于給了他確定的答案。不幸的是，這個醫生是國內最權威的漸凍癥研究專家樊東升。
蔡磊的第一反應是： 「怎麼可能？我要得這個病不就死了嗎？」
患上漸凍癥的機率，10萬人中都找不到2個，一次彩票都沒中過的蔡磊，莫名其妙地就招惹上了病魔。
那一天，他猶如行尸走肉。
最愛跟人比「快」的他，不得不面臨人生被徹底「凍住」的命運。
這時的他，事業如日中天，結婚才一年多，剛剛成了父親……
如果告訴你——
漸凍癥是「世界五大絕癥之首」，是有史以來最難的絕癥。目前世界上已有1000多萬人死于漸凍癥。人類花了200多年，才研發出一款特效藥，連病因都沒有發現，而這款特效藥只能延長患者兩三個月的壽命。
你體會到的只是漸凍癥的絕望，無法體會到漸凍癥的殘酷。
患病的第四年，蔡磊雙手癱瘓，無法控制，只能任由它垂著，垂久了發疼，他需要助理幫忙，才能把手放進口袋里。
他看著外面開車、騎行的人， 甚至是想撓癢癢就能撓的人 ，都覺得他們仿佛有超能力一般，羨慕得不得了。
將來的日子更加可怕， 不能張嘴、不能呼吸、不能排泄…… 一切都要靠外力幫助，胃管注射食物維持生命、喉嚨上切口子接入機器呼吸、排泄物則要靠別人摳出來……
漸凍癥就像一把邪火，一點點地把人體融化，最后「爛成一攤泥」，迎接死亡。
許多人活到不能呼吸這一步，就一心求死，因為一旦進入氣切，就意味著徹底失去行動自由，24小時都要跟呼吸機緊緊連在一起。
曾有一個小伙子，已經在窒息邊緣，死活不肯接受氣切。家人無奈之下找到蔡磊，蔡磊只是說了幾句話，小伙子便同意進ICU。
蔡磊說的是： 我在研發藥物，能救你的命。
一開始，蔡磊只是不甘心等待死亡的到來，他這輩子最受不了的，就是等待。
攻克漸凍癥的難點之一，就是病例不足，藥物驗證難以開展。蔡磊干互聯網起家，召集人群的能力沒話說。
于是他建立「漸愈互助之家」，把可供研究的樣本數量整整翻了一番， 一個全世界最大漸凍癥患者科研平台就這樣誕生了。
本來蔡磊覺得自己能力有限，只打算做到這一步。可在逐漸了解漸凍癥的過程中，他接觸到資深的醫生和前沿研究，發現漸凍癥的治療之所以進程緩慢，跟資源的缺乏有很大關系。
他突然想到，如果自己能夠把各個環節的資源搭通，漸凍癥藥物研發不就可以加速？
蔡磊馬上創建公司，一邊找病友登記數據，一邊找朋友開始融資。
然而，很多病友以為蔡磊是騙子，把他拉黑；投資人則對他的設想不屑一顧，不是嘲笑他，就是讓他走。 甚至有人「施舍」給他500萬，叫他不要再瞎折騰。
蔡磊無奈之下， 自己率先投入上千萬 ，又一遍遍地給投資人們算賬：
很多家庭都會傾家蕩產給漸凍者治病，假設每個家庭出100萬，就算只有10萬個家庭肯出錢，加起來也有1000億資金投入到新藥的研發中。
而如今，中國每年新增的漸凍癥患者越來越多， 死亡率卻比日本、香港都要高 ，市場需求跟社會價值都比想象中的大。
除了錢，還需要人。
蔡磊一家家去拜訪藥企，一個個找遍全世界頂尖的科學家，把他們拉到一起，說服他們投入到這個事業里。
沒有人相信他能成功。美國的病友告訴他，（這事）只有外星人能辦到。身邊的人希望他能用剩下的時間陪伴家人，少做這些無用功。
蔡磊一個也沒接受，他瘋狂地推進研究80多條研究管線，不斷地迎接失敗。
他甚至計劃好了，病逝之后繼續為這項事業做貢獻—— 把自己鮮活的腦組織和脊髓組織捐獻出去，供醫院研究使用。
蔡磊說是「為了救自己」，但是他的妻子跟主治醫生都清楚，他為了這項事業， 提早地消耗了自己所剩不多的生命。
如果不是這種「自盡型工作」，蔡磊或許能活10年之久，但他如今依舊每天高強度工作16個小時，在短短的時間里，病情便惡化到雙手癱瘓的程度。
在蔡磊的努力下，漸凍癥藥物研發加速了20-50倍；
國家腦庫建設10年，收到了第一例罕見病人大腦標本，是由蔡磊促成捐獻的。
近1000名病人在蔡磊團隊的努力下，簽署了遺體和腦脊髓器官組織捐贈協議。
甚至由于蔡磊的推動， 藥物研發也將惠及到阿爾茲海默癥和帕金森癥。
在藥物研發線不斷因失敗而砍掉，藥物不斷因無效而舍棄后，命運的光似乎照到了蔡磊頭上。
就在近期，蔡磊親口證實：
「這是我過去4年來第一次用藥有效」。
在用藥的第二天，蔡磊覺得腿部力量得到改善，而且維持了好幾天，走路穩多了。
沒有人敢相信的奇跡，好像誕生了。
一聽蔡磊用藥有效，很多漸凍癥患者紛紛前來求藥。
把自己當成小白鼠的蔡磊暫時還不愿透露，他深知研發一款新藥的艱難之處。未經充分驗證的藥物不能隨便拿來治病，初步看到效果，也不代表長期有效。
但還有一個令人開心的消息， 另一款由蔡磊推動的漸凍癥國產特效藥，最近也在臨床上取得了成功。
媒體報道，一款以腺相關病毒（AAV）為載體、采用靶點SG001的基因治療藥物——SNUG01，成功應用在了一位漸凍癥患者身上。患者發病超過了兩年，病情進展非常快，國內國外都沒有有效的藥物。
在接受治療后，患者的病情很快得到了控制，沒有明顯的不良反應。 3個月后隨訪，患者的肌電圖結果、肌萎縮側索硬化評分等指標均也都得到了改善。這也是國內首例漸凍癥AAV基因治療。
什麼是 AAV基因療法 ？可能很多人都是第一次聽說。
它的概念起源于二十世紀七十年代，將正常的外源基因引入靶細胞中，以糾正或補償由缺陷或異常基因引起的疾病。通俗地說，就是改變患者體內的基因表達，從而恢復細胞的正常功能，治愈疾病。
而基因治療遞送載體又分為病毒載體和非病毒載體，目前70%的基因治療都是使用病毒載體。
病毒載體可劃分為腺病毒載體、腺相關病毒載體、慢病毒載體和逆轉錄病毒載體，而AAV基因療法就是使用腺相關病毒載體（Adeno-associated virus，AAV）的基因治療。
腺相關病毒（AAV）是一種屬于細小病毒科依賴于細小病毒屬的缺陷型病毒。與其它病毒相比，AAV本身并沒有致病性，因此被廣泛應用于基因治療中，具有高度安全性和低免疫原性的特點。
有專家分析，是蔡磊的努力，讓這個藥物的研發加速了20倍。
基因治療安全高效，但也價格昂貴。
目前國內并沒有AAV基因療法的產品正式獲批上市，國外已經有幾款上市，大部分都超過千萬元，其中就包括：
1、Hemgenix：350萬美元
2023年2月，Hemgenix在歐盟獲批上市，一舉刷新了最昂貴的藥物世界紀錄，它的售價高達350萬美元，主要用于血友病成年人患者。
2、Elevidys：320萬美元
2023年6月，美國FDA批準Elevidys上市，這也是全球首個治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的一次性基因療法，定價為320萬美元。
3、Roctavian：290萬美元
2023年6月，Roctavian在美國獲批上市，用于治療嚴重血友病A患者，初步的定價高達290萬美元。
4、 Zolgensma：212.5萬美元
22年，Zolgensma的臨床試驗在國內獲批引起了網絡熱議，因為在國外，Zolgensma的價格高達212.5萬美元，而它同樣也是針對罕見病脊髓性肌萎縮。
為啥AAV基因療法都這麼昂貴？首先作為新藥新技術，AAV基因療法的產品都投入了大量的研發成本、生產成本，最終需要患者來買單。而AAV基因療法大部分針對的都是罕見病，患者數量越少，每位患者需要分攤的價格也就越高。
但昂貴不會是永遠的必然。
事實上，蔡磊目前為止奮斗的事業，就是一個推動漸凍癥藥物從無到有，從有到多的過程。
在這個過程中，漸凍癥的治療一定是朝著更容易、更實惠的方向發展而去。
另外， 蔡磊還成立了一個永久續存的信托基金 ，以便在他去世之后，財富還能幫助到更多的漸凍癥患者。
在此之前，醫生曾經警告過他，如果他還繼續硬撐著工作，那他「活不過5年」。
如今來到患病的第4年，蔡磊非但沒有收斂，而且「變本加厲」，他的愿望， 從「多活一天是一天」變成「死前多救50萬人」。
財務出身的他，自以為「精明」地算了一筆賬：
假如我原本能活7年，最后活5年， 犧牲了2年的壽命，卻換來藥物研發進程縮短10年。 現在重大神經退行性疾病大約1000萬人，能救下1/10的話，也有100萬人。
漸凍癥患者隨時會死于各種離奇的意外，呼吸機被寵物扯斷，死；被人翻身后沒有翻回去，死；跌倒沒有手護著，死……
蔡磊試過卡了一口痰，差點死去。
他現在雙手癱瘓，聲音嚴重變形，脖子撐不起腦袋，開始坐輪椅，接下來會發生什麼，誰也不知道。
但正如他所說的，所有人都相信，漸凍癥的研究，一定會不斷地有新的突破。
參考資料：[1] 蔡磊. 相信[M]. 中信出版社， 2023.[2] 趙語涵. 「漸凍癥」患者試用京產新藥，用藥情況穩定，部分關鍵性指標有改善[N]. 北京晚報， 2023-09-18.[3]陳平，張利娟，李娜.腺相關病毒載體的研究進展[J].中國生物制品學雜志，2022，35(04)：500-507.[4]吳斯旻. 涉及2000萬患者 罕見病用藥「可及、有保」現狀究竟如何[N]. 第一財經日報，2023-04-28(A07).[5]前京東副總裁蔡磊，最新發生：正在準備后事，但斗志不減.一條，2023-09-13
未經作者允許授權，禁止轉載
嚴禁無授權轉載，違者將面臨法律追究。
